近日,全球领先的碱基编辑及先导编辑公司贝斯生物宣布完成了数千万美元A1轮融资,由香港Great Eagle VC领投,BV百度风投、信熹资本、广大汇通、英国SPARK VC等机构跟投,现有股东弘晖基金持续追加投资,华兴资本担任独家财务顾问。
本轮融资将用于推进公司包括通用现货型Super-NK产品和体内编辑疗法在内的多个碱基编辑治疗管线进入IND申报和临床试验阶段,并持续发挥公司碱基编辑底层专利工具和先导编辑专利工具的优势,不断拓宽合作应用场景。本次融资后,Great Eagle VC 首席投资官James Zhang 博士将加入贝斯生物董事会。
贝斯生物的创始团队成员早年从斯坦福大学医学院、贝勒医学院、MD Anderson癌症中心等国内外知名生物医学科研机构博士毕业后,分别在基因编辑、NK细胞、免疫细胞研发和CMC、运营管理、临床和投融资等领域有20到30年的经验,成功负责过中美多个免疫细胞产品的IND和NDA。公司在2021年4月成立之初即完成近亿元人民币天使轮融资,拥有一系列碱基编辑(Base Editing)和先导编辑(Prime Editing)的专利技术,开发了近200个碱基编辑工具,可以满足大多数应用场景的需求。其中一项最核心的碱基编辑技术具备“0脱靶”、高靶向编辑效率和较小尺寸等优点,在提高体内和体外基因编辑临床应用的安全性和有效性上具有显著优势。
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目前贝斯生物合计已申请及许可十多项碱基编辑和先导编辑专利,其中多项已经获得授权,从而构建了基因编辑平台的完整专利布局,成为全球屈指可数的拥有底层基因编辑工具专利技术的公司之一。
基因编辑技术的临床应用,FDA/NMPA等监管部门最关心的是脱靶风险,明确要求把基因编辑的临床产品的脱靶降低到尽可能低的水平。但CRISPR/Cas9在编辑过程中的DNA双链断裂会产生染色体结构异常、插入删除变异(Indel)等突变;传统的碱基编辑虽然不会产生DNA双链断裂,但会在DNA和RNA上产生数百到数千个点突变和小Indel脱靶。贝斯生物的“0脱靶”碱基编辑技术从上海科技大学获得授权,基因编辑领域的旗帜性人物黄行许教授是该编辑技术的发明人,目前已经在多个体内和体外系统验证了其“0脱靶”和高效靶向编辑的特点。因此,贝斯的编辑技术在临床应用的安全性方面具有巨大优势。
在核心编辑工具这一稳固的地基之上,贝斯着手建立各式各样的“摩天大厦”。第一栋大厦是碱基编辑/先导编辑的PBMC来源的通用现货型NK细胞疗法产品 (Super-NK)。将基因编辑/碱基编辑推向临床应用,NK细胞是最安全的应用场景,这是由NK专门清除变异细胞的生物学特征决定的。贝斯生物的科学创始人朱诗国教授在MD Anderson癌症中心博士后工作期间即开始研究NK细胞,专注于NK细胞肿瘤免疫治疗领域超过16年,在国际上率先攻克了NK细胞体外扩增的障碍,是国内最领先的NK领域专家之一。
贝斯的首款Super-NK产品去年已经进入IIT临床试验阶段,是世界上最早进入临床研究的碱基编辑产品之一。贝斯同时在开发不同的Super-NK产品,分别针对不同适应症,可以满足实体肿瘤、血液肿瘤以及病毒感染疾病等严重未被满足的临床需求。
第二栋大厦是体内碱基编辑产品。贝斯采用自主开发的递送系统递送“0脱靶”的碱基编辑器,实现了高效的靶向编辑效率,目前正在开展临床前研究,预计明年IND。
第三栋大厦是依托贝斯专利保护的底层编辑工具的先进性,积极拓展与外部企业技术授权或合作开发的新机会。贝斯已经和美国一家领先的造血干细胞公司开展合作设立JV,采用贝斯的碱基编辑技术编辑造血干细胞,治疗一些严重的遗传疾病。
贝斯生物创始人徐天宏博士表示:非常感谢新老投资人对贝斯生物的认可和支持。贝斯生物成立一年多以来取得了非常快速的发展,组建了一支在基因编辑和NK细胞研发,细胞产品生产、工艺开发、QAQC,临床研究拥有非常丰富经验的团队,并在上海浦东金桥建成了可以满足注册临床和早期商业化生产的GMP生产基地。公司第一个碱基编辑产品已经进入IIT临床研究。希望以本轮融资为契机,进一步加速技术平台升级,以推动我们FIC创新产品快速的临床研究,加速细胞与基因编辑药物的临床应用和全球化布局。
Great Eagle VC首席投资官James Zhang博士表示:基因编辑技术有广阔的应用空间,为人类基因疾病的治疗和抗癌创新细胞疗法带来了曙光。贝斯生物拥有自主知识产权和准确而高效的基因编辑工具,我们很荣幸能够领投本次融资,并深信贝斯团队能为基因编辑领域的发展和患者治疗作出更多的贡献。
BV百度风投投资副总裁安峰表示:贝斯生物是一家以融合创新技术开发新型治疗产品为策略的公司。在技术平台方面,公司拥有自主知识产权的碱基编辑和原代免疫细胞工程化两大技术平台,实现了关键基因编辑技术在全球的FTO,解决了原代细胞产品临床转化应用中的产业化瓶颈;在产品开发方面,充分发挥碱基编辑工具相对于传统病毒在细胞改造方面的优势,以及在体内应用更精准的靶向要求,开发针对不同适应症的体外细胞治疗和体内基因治疗产品,并初步获得临床有效性和安全性验证,处于同行业领先地位。BV百度风投非常看好公司未来的发展前景,会持续支持公司进行技术转化,实现最优的临床价值。
信熹资本合伙人黄玮婷表示:贝斯生物是难得的做真正源头创新的优秀团队,具备全球领先的底层基因编辑能力,拥有高编辑效率、“0脱靶”等技术优势和全球FTO的专利。同时贝斯生物选择的首个落地场景,即碱基编辑通用型NK细胞(Super-NK)疗法在实体肿瘤和血液肿瘤领域有广大的市场前景。依托于公司在NK细胞领域深厚的理解与经验,我们相信贝斯生物有望真正实现一种低成本、广谱、安全、有效的现货通用型创新细胞疗法。
广大汇通投资总监王世仪表示:基因编辑和细胞治疗在癌症治疗和遗传病上体现出了优秀的潜力,受到业界广泛关注。贝斯生物拥有碱基编辑和先导编辑的底层专利,通过基因编辑技术在较短的时间开发出数条非常有潜力的NK细胞产品线。广大汇通一直关注医疗领域的底层创新,非常高兴能成为贝斯生物的合作伙伴,陪伴公司成长为全球化的基因编辑平台,将基因编辑技术应用在更多的领域。
英国SPARK VC合伙人William Lu表示:贝斯生物的爱国海归团队专注碱基编辑和先导编辑核心技术的自主研发,构建完整的专利平台布局,参与相关生物技术领域里国家安全能力建设,发展潜力巨大。
华兴资本投资银行事业部联席总裁谢屹璟表示:基因编辑和基因治疗不仅是近年来全球生物技术创新的核心赛道,也是一项“卡脖子”的底层专利生物技术,中国企业一直尝试突破外国的专利封锁,构筑起自身的基因编辑原创专利壁垒。我们非常高兴能与贝斯生物合作,我们坚信公司的碱基编辑和先导编辑技术平台能够引领全球下一代基因编辑工具底层创新,也期待公司基于高效安全的编辑技术与独具特色的适应症选择所构建的多条管线能够快速取得临床突破,造福更多患者。